Überblick
Was ist Gentherapie?
Gentherapie ist eine experimentelle Behandlung, bei der genetisches Material zur Behandlung oder Vorbeugung bestimmter Krankheiten verwendet wird. Gentherapie ist zwar noch nicht überall verfügbar, aber eines Tages könnte sie Ärzten bei der Behandlung von Krankheiten helfen, indem sie das krankheitsverursachende Gen direkt ersetzt.
In klinischen Studien wird die Gentherapie zur Behandlung von Krebs, altersbedingter Makuladegeneration und anderen Augenkrankheiten, bestimmten genetischen Erkrankungen und HIV/AIDS untersucht. Derzeit wurde ein Gentherapie-Medikament, Luxturna®, von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) zur Verwendung in den Vereinigten Staaten zugelassen. Luxturna behandelt bestimmte erbliche Erkrankungen der Netzhaut (Augen).
Verfahrensdetails
Wie funktioniert die Gentherapie?
Die Gentherapie funktioniert, indem sie krankheitsverursachende Gene ersetzt oder inaktiviert. In einigen Fällen führt die Gentherapie neue Gene in den Körper ein, um eine bestimmte Krankheit zu behandeln.
Bei der Gentherapie verabreichen Ärzte eine gesunde Kopie eines Gens an Zellen im Inneren des Körpers. Dieses gesunde Gen kann ein beschädigtes (mutiertes) Gen ersetzen, ein mutiertes Gen deaktivieren oder ein völlig neues Gen einführen.
Träger, sogenannte Vektoren, transportieren diese gesunden Gene in die Zellen. In den meisten Fällen handelt es sich bei den Vektoren um modifizierte Viren, die keine Krankheit verursachen. Vektoren können auch bestimmte Arten von Bakterien oder ringförmige DNA-Moleküle (Plasmid-DNA) sein. Weitere Methoden zur Verpackung und Abgabe von genetischem Material werden ebenfalls aktiv untersucht, wie die Verwendung von Nanopartikeln, die Einkapselung von Lipidmolekülen und die Verwendung von elektrischem Strom.
Durch Injektion oder intravenöse (IV) Infusion werden Vektoren in den Körper eingeführt. In manchen Fällen entnehmen Ärzte einem Patienten Zellen, fügen Vektoren in einem Labor hinzu und führen die vektorhaltigen Zellen durch Injektion oder intravenöse Infusion in den Körper des Patienten zurück.
Risiken / Vorteile
Was sind die Risiken und Vorteile der Gentherapie?
Mit Ausnahme von Luxturna, das von der FDA zugelassen wurde, experimentieren Ärzte immer noch mit der Gentherapie. Die langfristige Sicherheit solcher Behandlungen muss noch bestimmt werden. Einige Gentherapien scheinen bei der Heilung bestimmter Erkrankungen wirksam zu sein. Aber es gibt nicht genügend Beweise für die Gentherapie als Ganzes, um alle möglichen Risiken zu bestimmen.
Einige Forschungen zur Gentherapie deuten darauf hin, dass eine Gentherapie die Symptome verschlimmern oder dazu führen kann, dass sie länger anhalten. Zusätzlich können Komplikationen bestimmter Gentherapien Krebs, Toxizität und Entzündung umfassen.
Wiederherstellung und Outlook
Wie sind die Aussichten nach der Gentherapie?
Ihre Genesung hängt davon ab, welche Erkrankung durch die Gentherapie behandelt wird. Komplikationen können schwerwiegend sein und Ihr Ergebnis beeinflussen.
Wann Sie den Arzt rufen sollten
Wann sollte ich meinen Arzt nach einer Gentherapie fragen?
Forscher untersuchen die Gentherapie zur Behandlung von Krebs, Augenkrankheiten, einigen genetischen Erkrankungen und HIV/AIDS. Wenn Sie an einer Teilnahme an einer klinischen Studie mit Gentherapie interessiert sind, sprechen Sie mit Ihrem Arzt. Ihr Arzt kann Ihnen dabei helfen festzustellen, ob eine Gentherapie Ihren Zustand behandeln könnte.
Discussion about this post