Warum ist die FDA-Zulassung eines neuen Alzheimer-Medikaments so umstritten?

Am Montag, dem 7. Juni, hat die Food and Drug Administration (FDA) Aduhelm (Aducanumab) für die Behandlung der Alzheimer-Krankheit zugelassen, einer Erkrankung, von der über 6 Millionen Menschen in den Vereinigten Staaten betroffen sind.,Das Medikament ist laut FDA eine neuartige Therapie.

„Derzeit verfügbare Therapien behandeln nur Symptome der Krankheit; Diese Behandlungsoption ist die erste Therapie, die auf den zugrunde liegenden Krankheitsprozess von Alzheimer abzielt und diesen beeinflusst“, sagte Patrizia Cavazzoni, MD, Direktorin des Zentrums für Arzneimittelbewertung und -forschung der FDA, in einer Erklärung.,,

Das Medikament soll das Fortschreiten der Alzheimer-Krankheit verlangsamen. Es ist kein Heilmittel.

Die Nachricht über die Zulassung von Aduhelm ist spannend und kontrovers zugleich. Es ist aufregend, weil es das erste neue Medikament ist, das seit 2003 zur Behandlung von Alzheimer zugelassen wurde. Es ist umstritten, weil aus der klinischen Studie nicht klar hervorgeht, dass das Medikament tatsächlich wirken wird. Letztes Jahr kam ein Gremium der FDA zu dem Schluss, dass es nicht genügend Beweise dafür gibt, dass das Medikament wirksam ist.

Laut FDA reduziert Aduhelm Beta-Amyloid-Plaques.

Die Forscher bewerteten Aduhelm in drei Studien, an denen fast 3.500 Patienten in doppelblinden, randomisierten, placebokontrollierten Studien mit unterschiedlichen Dosierungen des Medikaments bei Patienten mit Alzheimer-Krankheit teilnahmen. Laut der FDA hatten Patienten, die das Medikament erhielten, eine Verringerung der Beta-Amyloid-Plaques, während Patienten, die ein Placebo erhielten, keine Amyloid-Beta-Amyloid-Reduktion aufwiesen, beide basierend auf bildgebenden Untersuchungen, die als PET-Scans (Positronen-Emissions-Tomographie) bezeichnet werden.

Die Reduzierung von Amyloid – eher als eine Verbesserung des Gedächtnisses oder der Denkfähigkeit – führte zur FDA-Zulassung. Und deshalb sind einige Experten besorgt. Als Teil ihrer Zulassung verlangt die FDA von Biogen, dem Hersteller von Aduhelm, eine neue randomisierte, kontrollierte klinische Studie durchzuführen, um zu bestätigen, dass das Medikament tatsächlich die Alzheimer-Symptome verbessern oder reduzieren kann.

„Wenn die Studie den klinischen Nutzen nicht bestätigt, kann die FDA ein Verfahren einleiten, um die Zulassung des Medikaments zu entziehen“, heißt es in einer Mitteilung der FDA.

Die Reaktionen auf die Zulassung sind gemischt

In einer am Montag veröffentlichten Erklärung zeigte sich die Alzheimer’s Association, die einen Teil der Finanzierung für die klinischen Studien mit Aduhelm bereitstellte, begeistert von den Neuigkeiten über das Medikament. Aber auch auf die Bedeutung der Zulassung reagierte die Organisation zurückhaltend. Es ist der erste Schritt in die richtige Richtung, kein sofortiger Game-Changer.

„Diese Arzneimittelzulassung durch die FDA läutet eine neue Ära in der Alzheimer-Behandlung und -Forschung ein“, sagte Dr. Maria C. Carrillo, Chief Science Officer der Alzheimer’s Association. „Die Geschichte hat uns gezeigt, dass die Zulassung des ersten Medikaments in einer neuen Kategorie das Feld belebt, Investitionen in neue Behandlungen erhöht und zu mehr Innovation anregt. Wir sind hoffnungsvoll und dies ist der Anfang – sowohl für dieses Medikament als auch für bessere Behandlungen von Alzheimer.“

Aber Public Citizen, eine Verbraucherschutzorganisation mit Sitz in Washington, DC, stand der Entscheidung der FDA, das Medikament zuzulassen, äußerst kritisch gegenüber.

Michael Carome, MD, Direktor der Gesundheitsforschungsgruppe der Organisation, sagte gegenüber Verywell, dass die Zulassung „trotz der fast einstimmigen Schlussfolgerung eines von der Agentur einberufenen unabhängigen Expertengremiums im November erfolgte, dass nicht genügend Beweise für die Wirksamkeit des Medikaments vorgelegt werden wollten .“

Das Expertengremium bestand aus Mitgliedern eines freiwilligen Beratungsausschusses der FDA. Die Behörde beruft ein solches Gremium ein, bevor sie Arzneimittel und Geräte genehmigt, ist jedoch nicht verpflichtet, den Anweisungen des Gremiums zu folgen.

Wird das Medikament wirken?

Alzheimer-Experten sagen, dass das neu zugelassene Medikament einen positiven Schritt darstellt, wenn auch kaum ein Ende der schwächenden Krankheit.

„Was wir Demenz nennen – kognitive Beeinträchtigung im Gehirn – ist wahrscheinlich multifaktoriell“, sagt Ronald Peterson, MD, PhD, Direktor des Mayo Clinic Alzheimer’s Disease Research Center, gegenüber Verywell. „Wie bei der Behandlung des Blutdrucks ist für die Behandlung von Alzheimer wahrscheinlich ein Cocktail aus mehreren Medikamenten mit unterschiedlichen Wirkmechanismen erforderlich.“

Was Sie über die Einnahme von Aduhelm wissen sollten

Aduhelm wird alle vier Wochen als intravenöse Infusion verabreicht. Es wurde nicht an Menschen mit spät fortschreitender Alzheimer-Krankheit getestet, aber die Verschreibungsinformationen der FDA legen keine Parameter fest, wer das Medikament erhalten sollte oder nicht.

Laut Biogen könnte das Medikament 56.000 US-Dollar pro Jahr kosten. „Die Selbstbeteiligung für Patienten mit Versicherung hängt von ihrer Deckung ab“, heißt es in einer am Montag veröffentlichten Erklärung.,,

Die FDA schloss eine Warnung ein, dass einige Patienten „vorübergehende Schwellungen in Bereichen des Gehirns haben könnten, die sich normalerweise mit der Zeit zurückbilden“. Während klinischer Studien traten Hirnschwellungen häufiger bei Menschen mit einer genetischen Prädisposition für die Alzheimer-Krankheit auf. Andere Nebenwirkungen können sein:

• Kopfschmerzen
• Verwechslung
• Schwindel
• Das Sehen ändert sich
• Durchfall

Ein Wort von unserem Chief Medical Officer

Aduhelm ist sehr teuer, wie die meisten Medikamente, wenn sie auf den Markt kommen. Das liegt daran, dass Versicherungsunternehmen herausfinden müssen, wie viel sie decken werden, wie viel das Medikament tatsächlich verschrieben wird. Es ist eine komplexe Gleichung zwischen Pharmaunternehmen, Versicherern, Apotheken und Ärzten. Normalerweise dauert es bis zu einem Jahr, bis sich die Preis- und Deckungsentscheidungen stabilisiert haben, obwohl dies oft vom Markt, der Krankheit und den Betroffenen abhängt.

Jessica Schäfer, MD

Chief Medical Officer, Verywell Health

Persönliches Detail

Dr. Shepherd ist Facharzt für Gynäkologie und Geburtshilfe und dem Baylor University Medical Center in Dallas, Texas, angeschlossen. Dr. Shepherd tritt regelmäßig als Experte bei Good Morning America, The Today Show und mehr auf.

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