Zolgensma: Anwendungen, Dosierung, Nebenwirkungen, Warnungen

Zolgensma

Generischer Name: Onasemnogen Abeparvovec-xioi
Darreichungsform: intravenöse (Infusion) Injektion
Wirkstoffklasse: Verschiedene nicht kategorisierte Wirkstoffe

Was ist Zolgensma?

Zolgensama (Onasemnogen Abeparvovec-xioi) ist eine Gentherapie, die bei spinaler Muskelatrophie (SMA) eingesetzt wird. SMA ist eine Erbkrankheit, die Skelettmuskelschwäche und -schwund verursacht, die sich mit zunehmendem Alter verschlimmert.

SMA wird verursacht, wenn ein Gen, normalerweise SMA1, fehlt oder nicht richtig funktioniert. Zolgensama stellt eine neue funktionale oder funktionierende Kopie eines menschlichen SMN-Gens bereit.

Zolgensama ist eine einmalige Behandlung, die über eine intravenöse (IV) Infusion verabreicht wird. Es wurde 2019 von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) zugelassen.

Wofür wird Zolgensma angewendet?

Zolgensma ist eine verschreibungspflichtige Gentherapie zur Behandlung von Kindern unter 2 Jahren mit spinaler Muskelatrophie (SMA). Zolgensma wird als einmalige Infusion in eine Vene verabreicht. Zolgensma wurde bei Patienten mit fortgeschrittener SMA nicht untersucht.

Wichtige Informationen

• Zolgensma kann die Leberenzymwerte erhöhen und akute schwere Leberschäden oder akutes Leberversagen verursachen.
• Ihr Kind erhält vor und nach der Infusion mit Zolgensma ein orales Kortikosteroid und wird regelmäßig Blutuntersuchungen zur Überwachung der Leberfunktion unterzogen.
• Wenden Sie sich sofort an den Arzt Ihres Kindes, wenn die Haut und/oder das Augenweiß des Patienten gelblich erscheinen, wenn eine Kortikosteroiddosis ausgelassen oder erbrochen wird oder wenn der Patient eine verminderte Aufmerksamkeit erfährt.

Was muss ich meinem Arzt mitteilen, bevor ich Zolgensma erhalte?

Bevor Sie Zolgensma erhalten, sprechen Sie mit dem Arzt Ihres Kindes über:

• Impfungen, um zu entscheiden, ob Anpassungen des Impfplans erforderlich sind, um die Behandlung mit einem Kortikosteroid zu ermöglichen.
• Schutz vor Respiratory Syncytial Virus (RSV), der empfohlen wird.

Wie sollte ich Zolgensma erhalten?

• Zolgensma wird als intravenöse Infusion über 60 Minuten verabreicht.
• Zolgensma wird zusammen mit einer Kortikosteroidtherapie verabreicht. Die Kortikosteroidtherapie wird einen Tag vor der Infusion von Zolgensma begonnen und über insgesamt 30 Tage fortgesetzt.
• Wenden Sie sich sofort an den Arzt Ihres Kindes, wenn die Haut und/oder das Augenweiß Ihres Kindes gelblich erscheint, wenn es eine Kortikosteroiddosis versäumt oder es erbricht oder wenn der Patient eine verminderte Aufmerksamkeit erfährt.
• Bevor und nachdem Ihr Kind Zolgensma erhält, achten Sie auf Folgendes:
  • Infektionen vor oder nach der Zolgensma-Infusion können zu schwerwiegenderen Komplikationen führen. Wenden Sie sich sofort an den Arzt des Patienten, wenn Sie Anzeichen einer möglichen Infektion wie Husten, Keuchen, Niesen, laufende Nase, Halsschmerzen oder Fieber bemerken.
  • Nach einer Infusion mit Zolgensma kann es zu einer verringerten Thrombozytenzahl kommen. Suchen Sie sofort einen Arzt auf, wenn der Patient unerwartete Blutungen oder Blutergüsse erleidet.
  • Etwa eine Woche nach der Zolgensma-Infusion wurde über das Auftreten einer thrombotischen Mikroangiopathie (TMA) berichtet. Pflegekräfte sollten sofort einen Arzt aufsuchen, wenn der Patient irgendwelche Anzeichen oder Symptome von TMA hat, wie z. B. unerwartete Blutergüsse oder Blutungen, Krampfanfälle oder verminderte Urinausscheidung.

Muss ich Vorsichtsmaßnahmen mit den Körperausscheidungen des Patienten treffen?

Vorübergehend können kleine Mengen von Zolgensma im Stuhl des Patienten gefunden werden. Wenden Sie für einen Monat nach der Infusion mit Zolgensma gute Handhygiene an, wenn Sie in direkten Kontakt mit Körperausscheidungen kommen. Wegwerfwindeln sollten in Einweg-Müllbeuteln versiegelt und mit dem normalen Müll entsorgt werden.

Dosierungsinformationen

Die empfohlene Dosierung von Zolgensma beträgt 1,1 × 10¹⁴ Vektorgenome (vg) pro kg Körpergewicht.

Welche Nebenwirkungen kann Zolgensma haben?

Die häufigsten Nebenwirkungen, die bei mit Zolgensma behandelten Patienten auftraten, waren erhöhte Leberenzyme und Erbrechen.

Dies sind nicht alle möglichen Nebenwirkungen von Zolgensma.

Wenden Sie sich wegen Nebenwirkungen, die Sie stören oder die nicht verschwinden, an den Arzt Ihres Kindes, um ärztlichen Rat einzuholen.

Sie werden ermutigt, vermutete Nebenwirkungen zu melden, indem Sie die FDA unter 1-800-FDA-1088 oder www.fda.gov/medwatch oder Novartis Gene Therapies, Inc. unter 833-828-3947 kontaktieren.

Interaktionen

Möglicherweise muss der Impfplan Ihres Kindes angepasst werden, um die Behandlung mit einem Kortikosteroid zu ermöglichen. Sprechen Sie mit dem Arzt Ihres Kindes.

Lager

Zolgensma wird gefroren versendet (≤ -60°C [-76°F]) in 10-ml-Fläschchen mit 2 Füllvolumina (entweder 5,5 ml oder 8,3 ml).

Welche Inhaltsstoffe enthält Zolgensma?

Wirkstoffe: Adeno-assoziiertes Virus

Inaktive Inhaltsstoffe: Tromethamin, Magnesiumchlorid, Natriumchlorid, Poloxamer 188, Wasser.

Zolgensma wird hergestellt, verpackt und vertrieben von Novartis Gene Therapies, Inc. 2275 Half Day Road, Suite 200, Bannockburn, IL 60015 USA.

Beliebte häufig gestellte Fragen

Weitere Informationen

Wenden Sie sich immer an Ihren Arzt, um sicherzustellen, dass die auf dieser Seite angezeigten Informationen auf Ihre persönlichen Umstände zutreffen.