Eine neue Behandlungsmöglichkeit für eine seltene Nervenerkrankung
Die Europäische Arzneimittelagentur hat ein neues Medikament für Menschen mit einer Erkrankung namens generalisierte Myasthenia gravis empfohlen. Dieses Medikament heißt Klygefa und enthält den Wirkstoff Gefurulimab. Der Ausschuss für Humanarzneimittel gab diese Empfehlung im September 2026 ab. Die Europäische Kommission wird diese Empfehlung nun prüfen, bevor sie eine endgültige Entscheidung trifft. Wenn die Europäische Kommission das Arzneimittel zulässt, können Ärzte in der gesamten Europäischen Union es erwachsenen Patienten verschreiben.
Was ist Myasthenia gravis?
Myasthenia gravis ist eine Erkrankung des Nervensystems. Diese Erkrankung beeinträchtigt die Verbindung zwischen Nerven und Muskeln. In einem gesunden Körper senden Nerven Signale an die Muskeln, woraufhin sich diese bewegen. Bei einer Person mit Myasthenia gravis greift das Immunsystem diese Verbindung fälschlicherweise an. Dieser Angriff erschwert es den Muskeln, Signale von den Nerven zu empfangen.
Das Hauptsymptom der Myasthenia gravis ist Muskelschwäche. Diese Muskelschwäche betrifft häufig die Augen und kann zu herabhängenden Augenlidern oder Doppelbildern führen. Die Muskelschwäche kann auch das Gesicht, den Rachen sowie die Arme und Beine betreffen. Betroffene berichten oft, dass sich ihre Muskeln schnell müde anfühlen, insbesondere nach körperlicher Aktivität. Die Symptome können sich am Abend verschlimmern und nach einer Ruhepause wieder bessern. In schweren Fällen kann die Erkrankung die Atemmuskulatur beeinträchtigen, was zu einem medizinischen Notfall führen kann.
Myasthenia gravis gilt als seltene Erkrankung, tritt jedoch bei Tausenden von Menschen in ganz Europa auf. Die Krankheit kann in jedem Alter auftreten und betrifft sowohl Männer als auch Frauen. Bei Frauen wird die Diagnose häufiger in jungen Jahren gestellt, während Männer meist erst im späteren Leben die Diagnose erhalten. Die genaue Ursache der Erkrankung ist noch nicht vollständig geklärt, doch Forscher gehen davon aus, dass eine Kombination aus genetischen und umweltbedingten Faktoren eine Rolle spielt.
Wie das neue Arzneimittel wirkt
Klygefa gehört zu einer Gruppe von Arzneimitteln, die auf das Immunsystem wirken. Dieses Arzneimittel blockiert einen Teil des Immunsystems, das sogenannte Komplementsystem. Dieses System hilft dem Körper normalerweise bei der Abwehr von Infektionen, doch bei Myasthenia gravis trägt ein Teil dieses Systems zur Schädigung der Verbindung zwischen Nerven und Muskeln bei. Durch die Blockierung dieses Teils des Systems zielt das Arzneimittel darauf ab, die Muskelschwäche zu verringern und die Alltagsfunktionen der Patienten zu verbessern.
In einer 26-wöchigen Studie zeigte Klygefa im Vergleich zu Placebo eine statistisch signifikante und klinisch bedeutsame Verbesserung der Alltagsfunktionen und des Schweregrads der Erkrankung, gemessen anhand von Skalen wie der „Myasthenia Gravis Activities of Daily Living“-Skala. Dieses Arzneimittel verbesserte zudem die Lebensqualität der Patienten, und diese Vorteile hielten auch in der Verlängerungsphase der Studie an. Numerische Ergebnisse, wie beispielsweise genaue prozentuale Verbesserungen, wurden von der Europäischen Arzneimittelagentur bislang noch nicht veröffentlicht.
Was Patienten als Nächstes erwarten können
Die Empfehlung des Arzneimittelausschusses ist nicht der letzte Schritt im Zulassungsverfahren. Die Europäische Kommission trifft ihre Entscheidung in der Regel innerhalb weniger Monate nach einer positiven Empfehlung. Sobald die Europäische Kommission ein Arzneimittel zugelassen hat, entscheiden die nationalen Gesundheitsbehörden in den einzelnen Ländern über Preisgestaltung und Erstattung. Patientenverbände begrüßen oft neue Behandlungsmöglichkeiten für seltene Krankheiten, da für diese Erkrankungen oft nur sehr wenige Therapien zur Verfügung stehen. Ärzte, die Myasthenia gravis behandeln, werden die offizielle Entscheidung aufmerksam verfolgen, da diese darüber entscheidet, wann das Arzneimittel für Patienten verfügbar wird.
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